Jóváhagyták Nagy-Britanniában a világ első olyan gyógyszerét, aminek a forradalmi genetikai olló az alapja
2023. november 16. – 15:19
A brit hatóságok feltételes engedélyt adtak egy olyan gyógyszer bevezetésére, aminek kifejlesztéséhez az úgynevezett genetikai olló eljárását használták, írja a Statnews.com. A CRISPR-alapú gyógyszer és eljárás új korszakot nyit a genetikai orvoslásban, a most engedélyezett terápiával két öröklődő betegség, a sarlósejtes vérzékenység és a thalassaemia gyógyítását végzik majd.
A Casgevy márkanevet viselő, exa-cel néven is ismert terápia feltételes jóváhagyásával az Egyesült Királyság gyógyszer- és egészségügyi termékeket szabályozó hatósága megelőzte az amerikai és európai kollégáit, amelyek szintén vizsgálják a gyógyszert. Az MHRA legalább 12 éves betegek esetén engedélyezi az eljárás használatát.
Történelmi a mai nap a tudományban és az orvostudományban: a Casgevy engedélyezése a világon az első CRISPR-alapú terápia hatósági engedélyezése
– közölte Reshma Kewalramani, a Vertex vezérigazgatója egy közleményben.
A 2020-as kémiai Nobel-díjat Emmanuelle Charpentier és Jennifer A. Doudna kapták megosztva a génmodifikációs eljárásukért, ami alkalmas arra, hogy növények, állatok és mikroorganizmusok DNS-szekvenciáit módosítsa. A felfedezés lényege az volt, hogy létezik egy programozható fehérje, amit arra lehet programozni, hogy szekvencia-specifikusan vágja el a DNS-t. Charpentier és Doudna azt mutatták meg, hogy ha kiveszik ezt a fehérjét egy sejtmentes közegbe, akkor is lehet RNS segítségével programozni.
„Ahol a DNS-t elvágják, ott könnyebb újraírni az élet kódját” – foglalta össze Nobel-díj bejelentésekor az eljárás lényegét a díjat odaítélő akadémia.
A genetikai olló felfedezése egyébként véletlenül történt, Emmanuelle Charpentier a Streptococcus pyogenes, az emberiségre az egyik legnagyobb veszélyt jelentő baktériumot tanulmányozta, amikor felfedezte az addig ismeretlen tracrRNS molekulát. Charpentier kimutatta, hogy ez a molekula a baktérium ősi immunrendszerének, a CRISPR/Cas-nek a része, ami azzal hatástalanítja a vírusokat, hogy belenyes a DNS-ükbe.
Az élet kódját ebben a cikkben elemztük részletesen.
A Transtelex egy egyedülálló kísérlet
Az oldal mögött nem állnak milliárdos tulajdonosok, politikai szereplők, fenntartói maguk az olvasók. Csak így lehet Erdélyben cenzúra nélkül, szabadon és félelmek nélkül újságot írni. Kérjük, legyél te is a támogatónk!
Támogató leszek!