Először ültettek át génszerkesztett sertésvesét élő betegbe

A Massachusetts General Hospital a világon elsőként számolt be sikeresen átültetett, génszerkesztett sertésveséről, amely egy élő betegbe került. A CRISPR technikával génszerkesztett vesét egy 62 éves vesebeteg férfiba ültették át, a műtét négy órán át tartott.

A sebészek március 16-án szombaton végezték el a műtétet, öt nappal később, csütörtökön pedig arról számoltak be, hogy a férfi jól van, lábadozik, várhatóan haza is engedik. A férfi korábban emberi veseátültetésen esett át, ez azonban öt év után kudarcot vallott, ismét dialízisre kellett járnia. A mostani műtét jelentős mérföldkőnek számít a transzplantáció területén.

A kórház több sikeres transzplantációban élen járt az elmúlt évtizedekben: 1954-ben itt hajtották végre az első sikeres emberi szervátültetést (ez is vese volt), de az ő nevükhöz kötődik 2016-ból a világ első péniszátültetése is. A sebészek abban bíznak, a mostani siker segíthet leküzdeni a transzplantációk nagy kihívását, a kevés donorszervet. Csak Amerikában több mint 100 ezer ember vár szervdonorra, naponta 17-en halnak meg szervre várva az United Network for Organ Sharing adatai szerint.

„Többször is átrágtuk a beteggel az eljárás összes ismert és ismeretlen tényezőjét, ő pedig bátran úgy döntött, vállalja a transzplantációt” – fogalmazott Leonardo Riella, a kórház veseátültetésekért felelős igazgatója.

A sertésvesét genetikailag úgy módosították a CRISPR technológia segítségével, hogy el tudják távolítani belőle a sertésgéneket, helyettük pedig bizonyos humán géneket adtak hozzá az emberrel való kompatibilitás javítása érdekében.

Mi a CRISPR?

A 2020-as kémiai Nobel-díjat Emmanuelle Charpentier és Jennifer A. Doudna kapták megosztva a génmodifikációs eljárásukért, ami alkalmas arra, hogy növények, állatok és mikroorganizmusok DNS-szekvenciáit módosítsa. A felfedezés lényege az volt, hogy létezik egy programozható fehérje, amit arra lehet programozni, hogy szekvencia-specifikusan vágja el a DNS-t. Charpentier és Doudna azt mutatták meg, hogy ha kiveszik ezt a fehérjét egy sejtmentes közegbe, akkor is lehet RNS segítségével programozni.

„Ahol a DNS-t elvágják, ott könnyebb újraírni az élet kódját” – foglalta össze Nobel-díj bejelentésekor az eljárás lényegét a díjat odaítélő akadémia.

A genetikai olló felfedezése egyébként véletlenül történt, Emmanuelle Charpentier a Streptococcus pyogenes, az emberiségre az egyik legnagyobb veszélyt jelentő baktériumot tanulmányozta, amikor felfedezte az addig ismeretlen tracrRNS molekulát. Charpentier kimutatta, hogy ez a molekula a baktérium ősi immunrendszerének, a CRISPR/Cas-nek a része, ami azzal hatástalanítja a vírusokat, hogy belenyes a DNS-ükbe.

Az élet kódját ebben a cikkben elemeztük részletesen.

Az egészségügy régi, súlyos problémája világszerte a transzplantációs hiány: sokkal kevesebb a beültethető szerv, mint a beültetésre váró beteg. Tudósok régóta dolgoznak a probléma megoldásán, az egyik lehetséges út az őssejtekből szerveket „növeszteni”, a másik pedig a xenotranszplantáció, melyben fajok közötti szervátültetés történik – mint a mostani esetben is. A xenotranszplantációt itt mutattuk be részletesen.

(forrás: a Mass General közleménye)